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Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, vererbte Muskelerkrankung, die bereits im Kindesalter beginnt und unweigerlich zum Verlust der Gehfähigkeit, zum Versagen der Atem- und Herzmuskulatur und letztlich zum Tod führt. Die aktuelle Versorgung zielt vor allem darauf ab, den Verlauf zu verzögern – eine kurative Behandlung fehlt, der medizinische Bedarf ist entsprechend hoch. Nun hat die EMA eine neue Therapieoption empfohlen. Dr. Laura Weisenburger, Ärztin und Redakteurin bei der Apotheken Umschau, spricht über die Ergebnisse der Zulassungsstudie, darüber, wie die Therapie einzuordnen ist – und welche Lücken weiterhin bestehen.

Für die Folge haben wir Informationen eingeholt bei: Prof. Dr. Maggie Walter

Stand: 17. Juni 2025

Quellen und nützliche Links

• Empfehlung der EMA einer bedingten Zulassung von Givinostat bei Duchennne-Muskeldystrophie (engl.)
• Studie zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Givinostat bei Duchennne-Muskeldystrophie (engl.; DOI: 10.1016/S1474-4422(24)00036-X)
• Paper zum Potential von Givinostat (engl.; DOI: 10.1016/j.curtheres.2025.100787)
• Deutsches Paper zu Duchennne-Muskeldystrophie und seiner Behandlung (DOI: 10.1007/s00115-023-01495-3)

Das Team hinter „’ne Dosis Wissen“:

Hosts: Dennis Ballwieser, Laura Weisenburger;
Autor:innen: Jana Hauschild, Christian Heinrich, Johanna Heuveling, Vincent Suppé, Klaus Wilhelm, Christian Wolf;
Redaktion: Sebastian Brodkorb, Jessica Roth, Kareen Seidler;
Chefredakteur: Peter Glück;

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