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Galle ist ein besonderer Saft
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In der heutigen Folge geht es um Diagnostik und Therapien für intrahepatische Cholestasesyndrom. Frau Professor Keitel erklärt das rationelle diagnostische Vorgehen bei Transporterdefekten, von ABCB4 Varianten bei Patienten mit LPAC-Syndromen und PFIC-3 bis zu den anderen PFIC-Typen (normale gGT bei PFIC-1 und PFIC-2). Im zweiten Teil werden die Indikation für den Einsatz der neuen IBAT-Inhibitoren und die klinische Effektivität diskutiert.
Diagnosis and management of secondary causes of steatohepatitis. Liebe R, Esposito I, Bock HH, Vom Dahl S, Stindt J, Baumann U, Luedde T, Keitel V.J Hepatol. 2021 Jun;74(6):1455-1471. doi: 10.1016/j.jhep.2021.01.045. Epub 2021 Feb 10.
Efficacy and safety of maralixibat treatment in patients with Alagille syndrome and cholestatic pruritus (ICONIC): a randomised phase 2 study. Gonzales E, Hardikar W, Stormon M, Baker A, Hierro L, Gliwicz D, Lacaille F, Lachaux A, Sturm E, Setchell KDR, Kennedy C, Dorenbaum A, Steinmetz J, Desai NK, Wardle AJ, Garner W, Vig P, Jaecklin T, Sokal EM, Jacquemin E.Lancet. 2021 Oct 30;398(10311):1581-1592
Odevixibat treatment in progressive familial intrahepatic cholestasis: a randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Thompson RJ, Arnell H, Artan R, Baumann U, Calvo PL, Czubkowski P, Dalgic B, D'Antiga L, Durmaz Ö, Fischler B, Gonzalès E, Grammatikopoulos T, Gupte G, Hardikar W, Houwen RHJ, Kamath BM, Karpen SJ, Kjems L, Lacaille F, Lachaux A, Lainka E, Mack CL, Mattsson JP, McKiernan P, Özen H, Rajwal SR, Roquelaure B, Shagrani M, Shteyer E, Soufi N, Sturm E, Tessier ME, Verkade HJ, Horn P.Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022 Sep;7(9):830-842
Extrahepatic manifestations of progressive familial intrahepatic cholestasis syndromes: Presentation of a case series and literature review. Pfister ED, Dröge C, Liebe R, Stalke A, Buhl N, Ballauff A, Cantz T, Bueltmann E, Stindt J, Luedde T, Baumann U, Keitel V.Liver Int. 2022 May;42(5):1084-1096.
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Gallenblase, Galle, PBC